Scoperta a Torino una prima cura efficace per la SLA, la sclerosi laterale amiotrofica. Si tratta di una malattia neurodegenerativa che riduce l’aspettativa di vita provocando una graduale disabilità motoria. Questo studio rivoluzionario – realizzato in collaborazione con altri istituti francesi, tedeschi, inglesi e statunitensi e pubblicato sul New England Journal of Medicine – potrebbe curare circa 6.000 pazienti solo in Italia. Il farmaco si chiama Tofersen e va somministrato tramite iniezione lombare. Anche se non è ancora in commercio è in fase di test da circa due anni e mezzo. Gli effetti della cura si notano già nel corso del primo anno e sono persistenti nel tempo.
«Siamo veramente entusiasti, diciamo che per la Sla non si era mai visto nulla del genere: questo studio segna una pietra miliare», ha commentato alla redazione di La Stampa il professor Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell’ospedale Molinette della Città della Salute di Torino,.
Si parla di un farmaco creato appositamente per i pazienti con le mutazioni del gene Sod1, sviluppato circa 5 anni fa da un’azienda statunitense. «Il principio attivo serve per intervenire sulle forme genetiche delle malattie, sono partiti dal gene meglio noto. Fra un mese apriremo uno studio internazionale su un altro gene, si chiama Fus, con un altro farmaco: stesso meccanismo di azione ma completamente diverso», ha spiegato il professor Chiò.
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